Серед ключових новел законопроекту - введення національної системи верифікації лікарських засобів та запровадження 2D кодування медичних препаратів; створення єдиного уповноваженого органу, який контролюватиме весь життєвий цикл ліків; встановлення чітких вимог до власника реєстраційного посвідчення та його відповідальності за лікарський засіб протягом його перебування на ринку України.
Законопроектом збережено визначену на сьогодні національним законодавством та законодавством ЄС спрощені процедури реєстрації ліків для хворих на орфанні та онкологічні захворювання, в тому числі «під зобов’язання», а також механізми надання «ліків зі співчуття» для важкохворих.